Médicaments innovants :
prévenir pour mieux guérir

Des médicaments devenus très ciblés

Si la fin du XXème siècle a été dominée par la découverte de médicaments chimiques (dont le principe actif découle d’une synthèse chimique donc de matière non vivante), le XXIème siècle a initié le virage des médicaments biologiques (issus de plantes ou de bactéries par exemple) et des thérapies géniques (qui consistent à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie).

Ces traitements, dispensés majoritairement à l’hôpital, s’adressent à des maladies de plus en plus précises et à des populations de plus en plus réduites. Ils proposent de guérir voire d’éradiquer certaines pathologies, là où les médicaments chimiques ont permis le plus souvent de vivre plus longtemps et en meilleure santé, avec une maladie chronique (diabète, cholestérol, insuffisance cardiaque). Le développement de ces médicaments est déjà présent dans le champ de l'immunothérapie (traitement qui vise à stimuler les défenses immunitaires de l'organisme contre les cellules cancéreuses) et de certaines maladies rares.

Des patients toujours plus acteurs de leur santé

En parallèle, les patients souhaitent de plus en plus être considérés comme des interlocuteurs à part entière par les professionnels de santé : près de neuf patients sur 10 veulent obtenir des informations sur les médicaments qui leur sont prescrits, et huit sur 10 souhaitent avoir leur mot à dire sur le choix du traitement proposé.

Les actions des "patients-experts" se structurent à travers de multiples associations qui se positionnent comme des acteurs désormais incontournables dans les débats sur la régulation des médicaments. Dans un précédent rapport Système de santé, soyez consultés !, l’Institut Montaigne avançait plusieurs propositions pour aider les patients à s’orienter dans le système de santé, grâce au développement d’indicateurs de qualité des soins.

La question du financement économique de l’innovation

Sur le plan économique, la maîtrise des dépenses de santé et son corollaire, celle des dépenses de médicaments, existent depuis plusieurs années dans le débat public. Mais la problématique du financement de l’innovation se pose sous un nouveau jour dans une période de contrainte budgétaire forte. Un certain nombre de facteurs sociodémographiques, comme le vieillissement de la population ou le développement des maladies chroniques, contribuent à une augmentation tendancielle des dépenses de santé et remettent en cause la pérennité financière du système.

En parallèle, la recherche pharmaceutique devient moins efficiente par rapport aux dépenses engagées : certaines études ont ainsi montré que pour un milliard de dollars investi, nous sommes passés de dix médicaments mis sur le marché en 1970 à un seul au début des années 2000. Cette analyse démontre la complexification progressive des processus de rechercheet l’augmentation des coûts pour développer une molécule ainsi que de l’augmentation du taux d’échec dans les nouveaux domaines thérapeutiques.

D’autres facteurs permettent de comprendre la structure de coût de ces innovations, comme l’externalisation partielle des processus de recherche ou la politique de rachat des entreprises de biotechnologie. En effet en 2018, plus de 71% des médicaments en développement cliniques étaient issus de biotechs.
 

La question du prix des médicaments et des mécanismes de régulation de ces derniers n’est arrivée que très récemment dans le débat public, avec la mise sur le marché de plusieurs thérapies à des niveaux de prix très élevés (par exemple les traitements innovants contre l’hépatite C à 46 000 euros la cure ou des immunothérapies contre le cancer à 400 000 euros).

Ces nouveaux médicaments bouleversent la prise en charge et la vie des patients mais impactent aussi notre système de santé. Ils ne s'intègrent plus au schéma classique d’évaluation : les prix et les remboursements sont plus complexes du fait notamment du très petit nombre de patients concerné et des coûts de recherche et développement très conséquents. Ceci pose la question de la soutenabilité budgétaire des dépenses mais aussi de l’accès pour tous les patients à ces médicaments.

Défi 1 : assurer l’accès rapide aux médicaments innovants 

La Directive Transparence, qui harmonise les délais réglementaires d'accès au marché pour les médicaments dans l’Union européenne, demande aux États membres de veiller à ce que le délai global des procédures d’évaluation et de négociation de prix "n'excède pas 180 jours".
 

En France, en moyenne, les délais d’accès semblent se réduire mais restent globalement très supérieurs à la directive européenne. Le dernier rapport d’activité du Comité économique des produits de santé (CEPS), qui est chargé par la loi de fixer les prix des médicaments, fait état d’une récente amélioration des délais d’accès avec en moyenne des délais de 142 jours en 2017 (moins 24 jours par rapport à 2016). Mais si on met de côté les médicaments génériques et les dossiers qui n’ont pas abouti à un accord, ces délais moyens atteignent 213 jours, soit 33 jours de plus que l’objectif fixé par la directive. Cela indique qu’il existe un certain nombre de molécules qui ont du mal à trouver le chemin de l’accès dans le cadre de la procédure classique d’enregistrement.

Défi 2 : maintenir l’équilibre budgétaire et notre système de santé solidaire

Les comptes de la santé, publiés chaque année par la DREES, permettent de suivre les dépenses de médicaments. Pour 2017, la consommation totale de médicaments en France représente 14 % de la dépense totale de santé, ce qui place la France dans la moyenne des pays voisins (14,3 % en Allemagne, 11,4 % au Royaume-Uni).

L’évolution des dépenses de médicaments montre que celles-ci sont bien maîtrisées ces dernières années, avec une enveloppe budgétaire plafonnée. Cette maîtrise provient en grande partie de la baisse régulière du prix des molécules existantes et de leur générication.

Mais cette stabilité risque d’être remise en question dans les années à venir. Comme nous l’avons vu, un nombre croissant d’innovations vont apparaître, comme des thérapies géniques contre le cancer, actuellement en développement. Leurs prix et remboursements sont plus complexes du fait notamment du très petit nombre de patients visés et des coûts de recherche et développement très conséquents.

Défi 3 : faire de la France un leader dans la recherche et la production pharmaceutique 

Le marché du médicament se caractérise par son organisation particulièrement mondialisée. Dans un tel contexte, il existe une forme de compétition entre pays afin d’attirer les centres de recherche et développement (R&D) et les essais cliniques. Accueillir la R&D crée une dynamique favorable à travers la création d’emplois, les recettes fiscales, mais aussi l’accès aux soins. 

Les données concernant la France dans le domaine de la recherche et développement (R&D) ne sont pas optimistes : la part des essais cliniques effectués en France a diminué entre 2015 et 2017, ainsi que leur nombre. La France est passée de la troisième à la quatrième place européenne derrière l’Allemagne, le Royaume-Uni et l’Espagne. Les pays de l’Est de l’Europe représentent également une concurrence croissante.

La présence de centres de R&D et de production sur le territoire français est pourtant cruciale : elle favorise et accélère la mise à disposition de nouveaux médicaments pour les patients et permet de limiter le risque de pénurie pour certains traitements.