Accès aux médicaments innovants : comment faire évoluer le système de régulation français ?

Plus largement, le CEPS doit veiller à ce que les dépenses remboursées du médicament soient compatibles avec l'Objectif national des dépenses de l’Assurance maladie (ONDAM) voté annuellement par le Parlement. Pour y arriver, il peut s’appuyer à la fois sur les négociations de prix des nouveaux médicaments mais également sur une révision régulière des prix des médicaments déjà sur le marché.

Un système de régulation remis en question par les innovations

Si la seconde partie du XXème siècle a été dominée par la découverte de médicaments chimiques (on décrit cette période comme l’ère des médicaments "blockbusters", des médicaments susceptibles de traiter une large population), la fin du XXème et le début du XXIème siècle ont initié le virage des médicaments biologiques et des thérapies géniques. Ces médicaments sont distribués majoritairement à l’hôpital et s’adressent à des populations de plus en plus réduites. Leur proposition de valeur s’exprime davantage en termes de guérison voire d’éradication de certaines pathologies, là où les médicaments "blockbusters" ont permis le plus souvent de chroniciser certaines maladies, c’est-à-dire vivre plus longtemps et en meilleure santé avec une maladie chronique (diabète, cholestérol, insuffisance cardiaque). Face à ce nouveau paradigme, notre système de régulation est-il toujours adapté ? 

Des délais de traitements des dossiers supérieurs à la moyenne européenne 

Les lettres d’orientation ministérielles font référence à la "Directive Transparence" qui demande aux États membres de l’Union européenne de veiller à ce que le délai de fixation des prix "n'excède pas 180 jours". Le dernier rapport d’activité publié par le CEPS fait état d’une amélioration relative des délais d’accès en France avec en moyenne, tous dossiers confondus (ayant abouti ou non à un accord, génériques et non génériques), des délais de 142 jours en 2017. Mais si on met de côté les médicaments génériques et les dossiers qui n’ont pas abouti à un accord, ces délais moyens atteignent 213 jours, soit 33 jours de plus que l’objectif fixé par la directive européenne. Cela suppose donc qu’il existe un certain nombre de molécules qui ont du mal à trouver le chemin de l’accès dans le cadre de la procédure classique d’enregistrement. 

L’accès précoce et dérogatoire par le système d’ATU avant l’autorisation de mise sur le marché et "post-ATU" après l’autorisation de mise sur le marché (ce système permet d’assurer une prise en charge du médicament s’il n’est pas encore inscrit sur la liste des médicaments remboursés à la date où l’ATU expire) compense en partie ces délais. Mais ce dispositif dérogatoire n’a pas été pensé pour devenir la voie d’accès principale des innovations thérapeutiques, ce qui a conduit le régulateur à le réformer en poursuivant deux objectifs d’apparence contradictoires : ouvrir plus largement l’ATU aux "extensions d’indications", c’est-à-dire aux médicaments ayant déjà obtenu une AMM, et renforcer les contraintes budgétaires de ce dispositif en mettant en place des systèmes de plafonnement aux indemnités des médicaments sous ATU. 

Dans notre rapport Médicaments innovants : prévenir pour mieux guérir, nous défendons la mise en place d’une procédure d’évaluation prioritaire pour les traitements innovants, sur le modèle du label américain "breakthrough therapy", afin de rendre possible la priorisation des dossiers concernant des médicaments supposés innovants au sein des autorités chargées de l’évaluation et de la négociation du prix (la Haute Autorité de Santé et le CEPS).

Une France de moins en moins attractive au niveau mondial 

Le marché du médicament se caractérise par son organisation particulièrement mondialisée. De grands groupes pharmaceutiques multinationaux concentrent une proportion importante de la commercialisation de médicaments. Dans ce contexte, une forme de compétition entre pays existe afin d’attirer les centres de recherche et développement (R&D) et les essais cliniques. Accueillir la R&D crée une dynamique favorable à travers la création d’emplois, les recettes fiscales, mais aussi l’accès aux soins.

Dans notre rapport, nous proposons de faire de l’attractivité de la France en matière de recherche clinique et de production biopharmaceutique une priorité économique en accentuant les efforts autour de plusieurs axes prioritaires : réduire les délais de mise en place des essais cliniques, fluidifier les liens entre acteurs publics et privés, développer des passerelles professionnelles entre le monde universitaire et les entreprises privées et encourager le développement de centres de production pharmaceutique d’avenir.

Le risque d’une médecine à deux vitesses 

Notre système de régulation doit (ré)concilier deux enjeux parfois opposés ; d’une part, l’accès éthique des patients aux traitements dans les meilleures conditions possibles (accès équitable et rapide pour le plus grande nombre, dans des délais raisonnables et en parfaite condition de sécurité) et d’autre part, un système de financement qui doit permettre d’inciter à l’innovation tout en préservant notre système de santé solidaire.

L’évolution des dépenses de médicaments montre que celles-ci sont bien maîtrisées ces dernières années, avec une enveloppe budgétaire plafonnée. Cette maîtrise provient en grande partie de la baisse régulière du prix des molécules existantes et de leur générication. Mais cette stabilité passée peut être remise en question pour les années à venir, notamment par l’arrivée sur le marché de traitements innovants qui entendent éradiquer une maladie, mais qui coûtent beaucoup plus cher que les thérapies actuellement présentes sur le marché. 

De nombreuses réformes sont aujourd’hui en cours mais non abouties. Le principal risque serait le statu quo qui pourrait laisser s’installer une médecine à deux vitesses. D’un côté, la médecine des patients informés qui ont les moyens de se rendre dans un grand centre hospitalier ou d’engager des dépenses dans les pays qui auraient permis un accès plus rapide qu’en France. De l’autre, les patients pris en charge au sein d’hôpitaux qui ne seraient plus en mesure de délivrer les produits les plus efficaces car trop coûteux. 

Dans notre rapport, nous proposons d’assurer la prise en charge des médicaments qui revendiquent un caractère innovant dès l’autorisation de mise sur le marché. En effet, sur le modèle allemand, il s’agirait d’assurer une prise en charge immédiate par l’Assurance maladie des traitements innovants dès l’obtention de l’AMM. Un tel mécanisme concernerait les médicaments revendiquant une amélioration du service médical rendu élevée.

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